2023年DIA中国年会暨展览会于6月16日在苏州召开，这是在新冠疫情后首次得以重启海内外嘉宾、专家学者及参展商亲临现场与中国药研同仁齐聚一堂，面对面探讨以患者为中心、以临床价值为导向的高质量全球药物创新研发。

春天医药执行副总裁兼首席科学家赵子贤博士

在北京春天医药科技发展有限公司首席科学家兼执行副总裁赵子贤博士的倡议和积极推动下，在北京信安佳康医疗科技有限公司创始人和药物警戒高级顾问磨筱垚老师卓有成效的组织下，赵子贤博士和磨筱垚老师一同主持了DIA中国年会有关“基于特殊使用药品药房管理平台的上市后医学活动”研讨会。

信安佳康创始人/药物警戒高级顾问磨筱垚老师

研讨会上有来自医药企业的专家、科研机构专家、监管机构领导以及医学/药学领域的教授学者，其中包括国家儿童医学中心复旦大学附属儿童医院药学部主任李智平教授、国家药品监督管理局药品评价中心评价员王丹主任药师、清华大学附属北京清华长庚医院生物治疗中心研究员王闻雅博士、荣昌制药高级注册经理王丽女士、德乐司管理咨询（上海）有限公司中国区负责人顾文兵先生等等，与会专家学者热烈而深入地探讨了特殊药房的管理问题，并就特殊药品的质量控制、安全监测、信息共享等问题进行了研讨。

与会专家留影合照

赵子贤博士首先系统介绍了美国特殊使用药品的现状、特殊使用药品药房的运作和它们与特殊使用药品生产厂家的协作关系，并着重介绍了如何建立和实施基于特殊使用药品药房管理平台的上市后医学活动。

特殊使用药品是指用来治疗复杂的、慢性的、罕见的和难以管理的疾病，包括血液衍生品或生物工程蛋白，通常是高价药品。使用特殊药品具有复杂的治疗过程，通常需要医护人员的密切监控及有效的患者教育；同时，该类产品需要严格的管理、储存、转运的条件要求，如冷链；它们还可能与生物标记的检验以及上市后安全性监测相伴。通过建立和运作特殊使用药品药房管理平台，能够保障难以获得或供给限制的特殊药品可及。同时，鉴于特殊使用药物可能造成的严重不良反应甚至导致死亡等安全性事件，需要严格的质量控制和安全管理，在此特殊使用药品药房管理平台上有望得到有效管控。

在接下来的演讲中，赵子贤博士介绍了特殊使用药品药房管理平台的功能，包括特殊药品的供应、患者管理与支持服务，以及通过特殊的物流协助药物公司或其转运中心转运和发放特殊使用药物，解决其库存成本过高的问题、协助患者解决复杂的特殊药物报销以及支持患者完成临床既定的复杂治疗等功能。

对于药品生产和经营企业来说，通过与特殊使用药品药房管理平台的密切合作，可以建立起一个以患者为中心的包括患者、治疗医生、特殊训练药师等与医药企业通力协作的运营模式，将患者的个性化治疗达到风险最小获益最大之目的；同时，企业可以借助该药房管理平台建立患者登记系统，跟踪患者的完整诊治记录，包括合并用药及一般情况信息，起到药物上市后不良事件的主动收集、评价的功用，对上市后药品在真实世界中的有效性和结局进行很好的补充。此外，企业还可以利用药房管理平台的“计划和实施”模块建立起全面的患者支持系统，如对患者的疾病和特殊使用药物的教育、与患者及时沟通治疗的获益和风险、向患者解答与药物相关的问题，以及对于医学问题的质询。在特殊用药药房管理平台的“监测和评估”模块上建立起患者不良事件随访、监测和评估系统，在这个系统中，经过特殊训练的药师可以为患者提供教育、在治疗过程中与患者密切接触，解决治疗中的问题，以增加治疗的依从性、有条件对患者特殊的医学事件进行长期随访，评估药品的人群使用特征和影响因素，获得患者报告的终点指标和健康相关的生命质量数据。

在参与讨论环节中，专家们指出，特殊药房的管理是一个涉及多方面的系统性工作，需要各个环节之间的协调与配合。鉴于特殊药品的行业特殊性，包括临床药师在内的药房团队应该具备足够的药学专业知识、临床用药知识、具备病人救治能力，以确保上述提及的特殊药品安全有效使用。

与会专家一致认为：随着中国创新药物，特别是细胞与基因治疗药物的研发和上市，中国急需建立有中国特色的特殊使用药品药房。会议回顾和讨论了特殊使用药品在中国使用的现状和挑战，分析了国内监管机构和法律法规对建立特殊药房的潜在影响，并为如何在中国推进这项工作积极献计献策。

与会专家学者一致认为：我们要密切协作，积极行动起来，在中国建立一个以患者为中心的、服务于患者、医务工作者和药物企业的、以细胞和基因治疗为先入的特殊使用药物药店，并以此向其他特殊使用药物推广。

此次学术研讨会的成功举办，为探讨具有中国特色的、以患者为中心的特殊使用药品药房管理理念的推广具有重要意义。通过与会医药界专家们的共同协作，特殊使用药品药房管理平台在我国一定会得到快速发展，这将对上市后的药品可及性、安全用药、上市后药品的监测与风险管理，尤其是确保药品质量、疗效、安全性的不同层面皆有助力，这将拓展以患者为中心的理念在公共卫生领域的落地开花结果。正如赵子贤博士所言，“在解决特殊药房管理问题中，多学科合作、协同推进，方能实现共赢，更好地服务于大众的健康事业。”